Россия готова к рождению первого ребенка с отредактированными генами

По оценкам врачей, эмбрионы, которые получаются в результате экспериментов, соответствуют требованиям эффективности и безопасности.

Генетики апробировали первую в России установку, позволяющую индивидуально содержать для экспериментов несколько тысяч рыб. С ее помощью ученые намерены совершенствовать свои навыки редактирования генов и первыми осуществить прорыв в мировой науке. Подробности — в видеорепортаже Федерального агентства новостей.

Африканские рыбки-нотобранхиусы переезжают в новый дом. Вместо общего аквариума у 250 подопытных биолога Анны Кудрявцевой появился индивидуальный контейнер.

«Мы мечтали об этой установке два года! — делится эмоциями с корреспондентом ФАН завлабораторией Института молекулярной биологии им. В. А. Энгельгардта РАН. — Случилось большое счастье, появился нацпроект «Наука». В рамках него было организовано три генетические лаборатории мирового уровня, и наш институт стал головной организацией в консорциуме по биомедицине».

Исследовать с помощью нового оборудования метод, вызывающий трепет у ученых всего мира, станет проще.

«Раньше мы могли делать больше ошибок, а сейчас эксперимент будет максимально точен», — сказала полуфиналист конкурса «Лидеры России 2020» в ЦФО и сфере здравоохранения.

В первую очередь сотрудники лаборатории планируют взяться за мутации, которые обнаружили в редких опухолях, например, параганглиомах.

«Один из вариантов — сделать аналогичную мутацию в рыбе. Посмотреть, будет ли у нее образовываться опухоль с большей частотой, чем в контрольной группе. Эти знания важны, чтобы понять механизм развития онкологического заболевания, — рассказала корреспонденту ФАН кандидат биологических наук. — Мы надеемся, что наши результаты в конечном итоге смогут помочь пациентам, страдающим параганглиомами и сходными нейроэндокринными заболеваниями, которые связаны с мутациями генов, и они смогут родить детей, свободных от таких мутаций».

Скоро в лаборатории появится еще пара таких модулей. Тогда ученые смогут одновременно проводить сразу несколько опытов над двумя тысячами рыб. Каждый эксперимент в среднем длится четыре месяца.

«Нам поручено Владимиром Путиным стать одной из десяти самых преуспевающих стран в науке. Мы должны войти в десятку, это наша задача!» — заявила Анна Кудрявцева.

В 2019 году китайский исследователь Хэ Цзянькуй получил тюремный срок за применение технологии редактирования генома CRISPR-Cas9 во время эксперимента с ВИЧ-инфицированными родителями. Вопросы этики сдерживают мировой научный прогресс и сегодня. В период затишья российские генетики бросили все силы на изучение перспективного метода, чтобы «выстрелить», как только будет снят запрет.

«Моя мечта, и мы готовы ее воплотить, чтобы первый ребенок был рожден в этой стране, а не где-то в другой. Чтобы это осталось в истории, — сообщил корреспонденту ФАН директор НМИЦ акушерства, гинекологии и перинатологии им. В. И. Кулакова Геннадий Сухих. — Если бы сейчас была утверждена законодательная база о том, что мы можем позволить редактирование генома у той части пациентов, которым это необходимо, это было бы выполнимо в течение 9-12 месяцев. Мы бы потенциально могли в этой стране родить первого ребенка с редактированным геномом».

Какая международная организация инициирует снятие запрета, еще не ясно. Врачи уверены, что ждать осталось не долго.

«После эпидемии COVID-19 США вышли или грозятся выйти из Всемирной организации здравоохранения. Мы знаем, какой мощной политической организацией после окончания Второй мировой войны была Организация Объединенных Наций. Она что, сейчас не становится инструментом политических необъективных игр? — отметил заслуженный деятель науки РФ. — Пока ВОЗ, как часть ООН, может на этой площадки собрать и сфокусировать мнения ведущих стран мира, которые к этому готовы».

Врачи центра им. В. И. Кулакова дают шанс носителям тяжелых генетических заболеваний родить здорового ребенка. Если с муковесцидозом, фенилкетонурией и нарушениями обмена веществ успешно борются с помощью метода ЭКО, то избавить будущего ребенка, например, от некоторых форм наследственной глухоты пока можно только, заменив дефектный ген.

«На этапе эмбриона заменить ген в одной клетке, и дальше от нее будет развиваться весь организм с исправленным геномом. Это на сегодняшний день более эффективная технология, — рассказал корреспонденту ФАН завлабораторией молекулярно-генетических методов Андрей Донников. — Если будет разрешение, то через 3-5 лет мы уже будем иметь детей, которые рождены после вмешательства в геном их родителей».

Столичные генетики научились исправлять мутацию, вызывающую глухоту. Пятидневные эмбрионы заморожены в азоте и ждут, когда снова окажутся в утробе матери.

«Мы сейчас можем исправить мутацию, например, глухоты, и криоконсервировать этот эмбрион, не перенося его женщине, — пояснил завлабораторией редактирования генома Денис Ребриков. — У нас есть наша версия протокола клинических испытаний на эффективность и безопасность. Мы по нему работаем. Те эмбрионы, которые в результате получаются, на наш взгляд, соответствуют высоким требованиям проверки эффективности и безопасности этой технологии. Сегодня у нас по наследственной тугоухости есть только одна пара, которая проходит экспериментальные процедуры. Но один случай — это не выборка. Крайне не хватает потенциальных пар, которые согласились бы на участие в такой процедуре».

Генетики просят откликнуться всех заинтересованных в развитии технологии и в том, чтобы произвести потомство без наследственных нарушений.