Лента
31 июля 16:21
Все новости
ФАН выяснил, почему лекарства от генетических заболеваний самые дорогие
pixabay.com  / 

Лечение спинальной мышечной атрофии (СМА) у детей обходится родителям в астрономические суммы, что вынуждает их обращаться за помощью к меценатам и объявлять сборы посредством социальных сетей и федеральных телеканалов. Однако, как выяснил ФАН, дорогостоящее лекарство от этого заболевания является экспериментальным, и поэтому власти не видят причин вкладывать в него многомиллиардные средства. При этом заболевание лечится другим сравнительно дешевым препаратом, который необходимо принимать на протяжении всей жизни.

Рекордсмен среди лекарств

Спинальная мышечная атрофия — это тяжелое генетическое нервно-мышечное заболевание. В ходе его развития человек лишается возможности двигаться, глотать и даже дышать. Именно этим заболеванием страдает Асият Гаджимусаева из Дагестана. Девочке 2,5 года и она до сих пор не может сидеть и даже есть самостоятельно.

«Ей 2,5 года, она не сидит, не ходит, не ест. Мы ее кормим через гастростому — дырочку, сделанную в животе», — рассказала ФАН мать Асият Сапият Гаджимусаева.

Она объявила сбор на покупку препарата «Золгенсма», который пока зарегистрирован только в США и является самым дорогим лекарством в мире. Приобрести его можно за два миллиона долларов. По состоянию на вечер 26 февраля родителям девочки удалось собрать более 24 миллионов рублей, что составляет примерно 15% от требуемой суммы.

ФАН выяснил, почему лекарства от генетических заболеваний самые дорогие
instagram.com  / @asiyat04.08.18

По словам Сапият Гаджимусаевой, «Золгенсма» приостанавливает развитие СМА и улучшает общее состояние. При этом для выздоровления необходимо сделать всего одну инъекцию. Правда, ситуация осложняется тем, что времени на сбор средств остается все меньше — необходимо успеть до того момента, пока вес Асият не перевалит за 13,5 килограмма.

«Это лекарство выступает заменителем закодированного гена, который вводится ребенку через капельницу. После этого постепенно начинает формироваться белок в мышцах. С годами эффект накапливается, и ребенку становится все лучше и лучше. Клиника, которая согласилась нам поставить этот укол, поставила условие — вес девочки не должен превышать 13,5 килограмма, иначе лечение будет неэффективным. Сейчас Асият весит 10 килограммов», — сообщила мать девочки.

Альтернатива экспериментальной «Золгенсме»

Известный врач и телеведущий Александр Мясников в беседе с корреспондентом ФАН признал, что СМА — опасное наследственное заболевание. При этом не только у России, но и у других государств пока нет достаточных оснований для того, чтобы вкладываться в исследования и закупки такого препарата, как «Золгенсма», так как он является экспериментальным и не решает проблему коренным образом.

«Спинальная мышечная атрофия — это второе после муковисцидоза генетическое заболевание детей, и распространено оно очень широко. Система обязательного медицинского страхования в России покрывает практически все за редким исключением. Вопрос лишь в объемах требуемого лекарства, и их, конечно, покрыть не удается. Но и лекарство это экспериментальное. Если бы оно решало проблему, то в него можно было бы вкладываться, однако это экспериментальный препарат с колоссальной стоимостью, и нигде он не решает кардинально проблему. Как бы это странно не прозвучало, но такие миллиардные исследования пока нерентабельны», — объяснил специалист.

Мясников напомнил, что для лечения СМА существуют другие лекарства, но его необходимо начинать применять на доклиническом этапе. Речь идет о препарате «Спинраза», известном также под наименованием «Нусинерсен».

ФАН выяснил, почему лекарства от генетических заболеваний самые дорогие
wikipedia.org  / Dmitry Rozhkov / CC BY-SA 4.0

При регулярной терапии «Спинраза» приостанавливает развитие заболевания и стабилизирует состояние больного. В отличие от «Золгенсмы» инъекции этим препаратом необходимо делать на протяжении всей жизни с интервалом раз в четыре месяца. При этом в первый год требуется сразу шесть инъекций. В 2020 году правительство России включило «Спинразу» в перечень жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов. Тем не менее, ее стоимость составляет почти восемь миллионов рублей за одну инъекцию.

Ранее в России действовала гуманитарная программа, по которой годовое лечение «Спинразы» получили 40 детей. Однако последующая терапия им должна обеспечиться за счет средств регионального бюджета.

За комментарием относительно средств, предусмотренных для лечения СМА бюджетом Дагестана, ФАН обратился в пресс-службу главы республики. Там посоветовали задать интересующие вопросы региональному Минздраву. На момент публикации в ведомстве не ответили на просьбу прокомментировать ситуацию.

По словам Сапият Гаджимусаевой, она также обращалась за помощью в различные инстанции. В итоге ее больной дочери удалось попасть в ту самую гуманитарную программу, однако женщина считает, что «Спинраза» дает только временный эффект.

«Асият попала в гуманитарную программу в 2019 году. Она получает поддерживающий препарат «Спинраза», но он тоже не самый дешевый, его приходится покупать всю жизнь. К тому же, он не лечит, а улучшает состояние на время», — отметила Гаджимусаева.

Она уверяет, что реальную поддержку могут оказать только меценаты. В частности, мать больной девочки надеется довести проблему до крупного предпринимателя, сенатора Сулеймана Керимова, который также является выходцем из Дагестана.

«Препарат «Золгенсма» в России получили, насколько мне известно, уже 20–30 детей. Чтобы его приобрести их родители выходили на меценатов, которые и закрывали сборы. Это такие миллиардеры, как Алишер Усманов или Владимир Лисин. Мы пытаемся выйти на Сулеймана Керимова. Мне сказали, что он даже информирован о нас, но пока помощь не оказал», — заявила собеседница ФАН.

Определить аферистов невозможно

В настоящее время Асият Гаджимусаева находится на лечении в Москве. По словам ее матери, состояние девочки в столице значительно улучшилось по сравнению с тем, что было в Дагестане. Параллельно продолжается сбор средств на «Золгенсму» через социальные сети и различные благотворительные фонды.

ФАН выяснил, почему лекарства от генетических заболеваний самые дорогие
из личного архива  / Сапият Гаджимусаева

С подобными объявлениями о сборах пожертвований на лечение самых разных болезней россияне сталкиваются очень часто. Не обходится при этом и без откровенных афер, когда под видом помощи больному ребенку деньги собираются для удовлетворения нужд недобросовестных людей.

По словам Александра Мясникова, определить, за каким призывом пожертвовать средства кроется обман, практически невозможно. Более того, такие объявления на федеральных телеканалах, как считает специалист, преследуют лишь одну цель — продажу рекламного времени.

«В течение пяти минут на федеральных каналах во время новостей рассказывают о сборе средств. Это спекуляция на сострадании людей. После этого вводится реклама, чтобы больше людей ее посмотрело, а реклама на федеральном телеканале стоит очень прилично. Определить, где правда, а где ложь — очень сложно. Это, как на улице среди нищих, когда совершенно не ясно, он действительно без ноги для себя собирает, либо сейчас придет «смотрящий» и все заберет», — сказал врач.

Того же мнения придерживается дагестанский общественник Шамиль Магомедов. Он лично организовывал несколько акций по сбору пожертвований для больных и уверяет, что единственным признаком, по которому можно сделать вывод о правдивости, может служить авторитет организатора.

«Определить это почти невозможно, если только сборы не организовывает, например, благотворительный фонд, у которого уже есть определенное доверие у людей, либо известные личности. Поэтому в таких случаях остается только уповать на совесть людей, собирающих деньги», — отметил собеседник ФАН.

По данным Фонда «Семьи СМА», в России ежегодно рождается около 200 детей со спинальной мышечной атрофией. Порядка 80% всех больных СМА в стране — маленькие дети.

Вернуться назад

Комментировать
Рейтинг@Mail.ru